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Grupo Chiesi recebe autorização europeia para comercialização de Lamzede® (velmanase alfa)

A Chiesi, grupo farmacêutico internacional focado em Pesquisa & Desenvolvimento, recebeu da Comissão Europeia autorização de introdução no mercado para Lamzede® (velmanase alfa), a primeira terapia de substituição enzimática para o tratamento não neurológico em pacientes com Alfa Manosidose leve a moderada. A partir de agora, Lamzede® está aprovado para uso nos 31 países europeus cobertos pela Agência Europeia de Medicamentos (EMA).

A Autorização de Introdução no Mercado foi concedida em “circunstâncias excepcionais”, de acordo com a legislação da União Europeia, que visa a permitir o tratamento de doenças extremamente raras, para as quais os estudos clínicos tradicionais em larga escala não são viáveis. A substância velmanase alfa foi investigada em 33 pacientes, entre crianças e adultos.

Alfa Manosidose é um distúrbio ultrarraro causado pela ausência genética ou mau funcionamento da alfa-manosidase, uma enzima envolvida na quebra celular de moléculas complexas de açúcar. A deficiência na atividade da alfa-manosidase leva ao acúmulo tóxico progressivo nas células de muitos tecidos e órgãos. Os sintomas mais frequentes incluem: traços faciais irregulares, deficiência intelectual, distúrbios da função motora progressiva e incapacidade física, deficiência auditiva, fala prejudicada, imunodeficiências e infecções recorrentes, sintomas psiquiátricos e anormalidades esqueléticas. O prognóstico a longo prazo é geralmente ruim, com expectativa de vida reduzida. Velmanase alfa é administrado por meio de infusões intravenosas semanais para substituir a enzima que está em falta ou não funciona.

“Lamzede® é o primeiro tratamento aprovado para Alfa Manosidose com potencial de modificação da doença e, portanto, nosso próximo objetivo é tornar a terapia disponível para pacientes na Europa o mais rapidamente possível”, comenta Alessandro Chiesi, chefe da região Europa do Grupo Chiesi. “A autorização de comercialização de Lamzede® na Europa é um passo significativo para todos os pacientes que sofrem desta doença devastadora e reforça o papel do Grupo Chiesi no complexo e desafiador mundo das doenças raras”, complementa.

Sobre Lamzede®

O princípio ativo de Lamzede® é a velmanase alfa, uma forma recombinante de alfa-manosidase humana (código ATC: A16AB15). Lamzede® é uma terapia de reposição enzimática destinada a fornecer ou complementar alfa-manosidase natural, uma enzima que ajuda na degradação de oligossacarídeos ricos em manose e, assim, evita a acumulação em vários tecidos no organismo. Lamzede® foi designado medicamento órfão em 26 de janeiro de 2005.  

A indicação completa é: “Terapia de reposição enzimática para o tratamento de manifestações não neurológicas em pacientes com alfa-manosidose leve a moderada”. Propõe-se que Lamzede® seja prescrito por médicos com experiência em manejo de pacientes com alfa manosidose ou na administração de outras terapias de reposição enzimática para distúrbios de armazenamento lisossômico.  

Um total de 33 pacientes (com idades entre 6 e 35 anos) foram expostos a velmanase alfa em cinco estudos clínicos. Melhorias clinicamente relevantes foram detectadas em biomarcadores específicos da doença, função motora e pulmonar, medidas de qualidade de vida ao longo do tempo, até quatro anos de observação. 

A velmanase alfa foi inicialmente desenvolvida pela Zymenex S/A, adquirida pela Chiesi em 2013. Com esta aquisição, a Chiesi estabeleceu um grupo integrado de pesquisa biotecnológica com sede em Hillerod (Dinamarca) e Lidingö (Suécia) focado no desenvolvimento de produtos à base de proteínas terapêuticas. O desenvolvimento inicial de velmanase alfa também foi apoiado por um consórcio de pesquisa em toda a Europa e foi o primeiro tratamento investigacional a ganhar uma bolsa de pesquisa da UE para estudos clínicos iniciais dentro do Framework VII (projeto Alpha-Mann, FP7-HEALTH-2010-261331) . 

Fonte: Jornal Dia Dia












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